去年12月初，国家医保局发布重磅消息，此前“1针70万的”的罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)药物诺西那生钠，正式纳入医保。

SMA是严重的基因病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性。带有相关基因的幼儿通常于1岁内发病，早期生长正常，6个月以后运动发育迟缓，独站及行走均达不到正常水平，多数患儿活不到2岁。

2022年第1天，新医保药品名录正式实施，山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患儿顺利注射诺西那生钠，成为首例受益者。

据医院方面介绍，完成注射后，患儿被转入普通病房，如无特殊情况可于1月2日出院，转入儿童康复科进一步治疗。

除了山东患儿，“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位SMA患者接受了诺西那生钠治疗。

2016年，渤健公司研发的诺西那生钠注射液在美国获批，2019年在中国上市时，价格高达每针69.97万元，每4个月就要打1针，而且在能够治愈的药物出现之前，必须终身使用。需要付出的代价超过了大多数人的能力。

此前业内人士透露，纳入医保后，患儿家长们的负担将大幅下降，年费可能降至10万元以内。

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